硬皮病是一种罕见的疾病,会在病人的皮肤、肺和其他器官上留下疤痕。世界上有数百万人患有这种疾病。许多患者由于缺乏治疗药物和治疗方案而死亡,导致未能得到及时和正确的治疗。然而,这种药物的出现改变了现状。让我们一起来看一下。
孤儿药的资格一般由欧盟委员会批准。用于治疗危及生命或慢性衰竭的疾病,患者不超过5/10000。此外,这些疾病没有治疗方案,或者现有的治疗方案疗效较差,或者这种(候选)药物可以给患者带来显著的治疗效益。在美国,FDA一般只向20万以下的患者发放孤儿药,这些患者可以得到安全有效的治疗、诊断或正在研究的化合物,以预防罕见疾病或功能障碍。因其治疗硬皮病的疗效卓越,且在国外众多医学实验中证明其疗效,被美国FDA批准为治疗此类疾病的孤儿药。
最后,尼达尼布在IPF临床试验和实践中的成功,以及IPF与包括sscild在内的其他肺纤维化疾病的相似之处,我们对使用欣迪夫治疗sscild患者抱有很大的希望。目前,国外医学界正致力于将肺纤维化疾病由致死性转变为可治疗的慢性疾病。如果您还有治疗上面的疑问可以与我们近一步的沟通,我们会给患者提供最佳的治疗方案和最方便的医疗药物的提供。有问题可以咨询海得康,海外就医咨询机构!
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